“瓷娃娃”“木偶人”“蝴蝶宝贝”……这些童话般的名字背后，隐藏着一个个令人心疼的罕见病故事。刚刚过去的第18个国际罕见病日，让全球约3亿罕见病患者群体再度成为社会关注的焦点。近期，中国罕见病防治领域传来一系列振奋人心的消息。从基因编辑疗法突破到人工智能诊断模型落地，从国家医保目录扩容到全国诊疗协作网

今天，我国首个基因治疗药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局批准上市，这款药品由上海信念医药集团研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。上海市科委相关负责人介绍，此前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市，用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌

每经AI快讯，3月10日，科伦药业(002422.SZ)公告称，公司控股子公司科伦博泰的靶向人滋养细胞表面抗原2(TROP2)的抗体药物偶联物(ADC)芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)获国家药品监督管理局批准第二个适应症，用于治疗经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)和含铂化疗治疗

近年来，我国高血压的知晓率、治疗率和控制率已有明显提高，但低血压却较少得到大家的关注。了解低血压及其处理方法，可以减少低血压带来的恐慌，减少低血压导致的不良事件。什么是低血压正常成年人的血压值为90～139/60～89毫米汞柱，当血压低于90/60毫米汞柱时，即为低血压。低血压分为生理性低血压和继发

你有听说过皮肤科的“神药”吗？ 很多人皮肤出了问题，往往会选择忽视，自己网上一搜，发现网上会推荐一些“神药”，不仅宣称安全无害、价格低廉，而且用途多样，药到病除，让人看了都心动，甚至觉得不买就是吃亏。但其实，皮肤科没有“神药”！下面就是一些经常被夸大宣传的“神药”，让我们看看它们都是谁。这 5 种皮

财联社5月12日讯（编辑 牛占林）当地时间周日(5月11日)，礼来公布的对比试验数据显示，其减肥药物Zepbound的减重效果，要比竞争对手诺和诺德的同类药物Wegovy高近50%。美股盘前，受特朗普让美国药价立即降低最多80%的消息影响，制药股普跌，诺和诺德跌近4%，礼来跌2%。在《新英格兰医学杂

今天（3月31日），阿尔茨海默病（AD）靶向治疗领域迎来重大进展——国际创新药物Kisunla（多奈单抗，donanemab）在复旦大学附属华山医院神经内科成功实现全国首次临床应用。这也是继首款AD疾病修饰治疗药物仑卡奈单抗（lecanemab）在国内获批使用后，华山医院再次引领AD精准治疗方案，为

“既然是病，那用什么药能治？”这是2018年底不到1岁的女儿被确诊为Coffin-Siris综合征（CSS，一种罕见的多重发育障碍）时，河北人陈利伟向医生抛出的第一个问题。彼时，医生给出的回答是“尚无有效的治疗方式，以对症治疗和康复为主”。如今，女儿已经7岁，他们依然没有等到有效的治疗方案。像陈利伟

文 | 氨基观察对于药价，美国已经斗争了30年。1992年，民主党人克林顿当选美国第42任总统，就任第五天就宣布成立“国家医改总统特别工作组”，牵头医改法案的起草工作。克林顿医改思路和前几任总统类似，但除了保障全民就医，还加入了降低医疗服务和药品价格的机制。这自然引起了共和党反对派的极力反抗，美国医

英国巴克莱银行经济学家在近日发布的一份报告中表示，美国“关税战”下一阶段的焦点将聚焦在半导体和药品上。美国总统特朗普日前证实，制药是他关注的行业之一。他明确表示，对药品加征关税的目标是将药品制造业带回美国。欧洲媒体报道称，虽然特朗普的关税政策旨在支持美国国内产业、创造就业机会、减少对外国供应链的依赖